sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

sanne van rijn; ‘Geweldig nieuws: er is toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.’

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog

 Leids Universitair Medisch Centrum Postbus 9600, 2300 RC Leiden, januari 2025 

 Dit is de elfde nieuwsbrief van de Dutch-type CAA (D-CAA) onderzoeksgroep van het LUMC. Deze nieuwsbrief is bedoeld voor personen met (kans op) D-CAA (ook wel de Katwijkse ziekte en voorheen bekend als HCHWA-D), familieleden, zorgverleners en deelnemers aan ons wetenschappelijk onderzoek. Door middel van deze nieuwsbrief willen wij u graag op de hoogte houden van de vorderingen en resultaten van het D-CAA onderzoek dat in het LUMC wordt gedaan. Lees verder, klik hier: D-CAA Nieuwsbrief_Januari_2025

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).