Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

U hoort het vaak genoeg: de huidige onderzoeken naar de Katwijkse ziekte helpen ons te begrijpen hoe de ziekte zich ontwikkeld. Wat levert dat op? Recent publiceerde het onderzoeksteam in het LUMC een belangrijk nieuw wetenschappelijk artikel in de Lancet, waarin zij de fasen van de ziekte beschrijven. In dit bericht op de website van het LUMC vertelt Emma Koemans meer over het nieuwe model en bedankt zij namens het team iedereen die daaraan heeft bijgedragen.

Sommigen van jullie doen al jaren mee aan onderzoek en daar zijn wij en het team LUMC dankbaar voor. Op basis van resultaten van die onderzoeken, onderzoek bij de gedoneerde hersenen van overleden familieleden en onderzoek bij muizen zijn nu 4 fasen van de ziekte kenbaar gemaakt. 

Dat zijn: 1) eerste eiwitopstapeling, 2) vermindere reactie van de hersenvaten bij stimulatie (bijvoorbeeld in het deel van de hersenen dat reageert op visuele stimuli), 3) schade aan de vaten zonder dat zich een hersenbloeding heeft voorgedaan, 4) hersenbloeding(en). De 4 fasen zijn in beeld gebracht in de volgende afbeelding.

Uit het onderzoek blijkt dat de eerste stapeling zich voordoet 20 jaar voordat fase 4 begint. Dat betekent dat bij gendragers de stapeling rond ongeveer het 30e levensjaar begint. Dat inzicht kan vrij schokkend zijn en geeft gegelijkertijd belangrijk inzicht voor medicijnonderzoek. Dat draait tenslotte deels om wanneer je moet beginnen met ingrijpen en hoe je kunt meten dat de ziekte daadwerkelijk afremt als gevolg van de therapie. 

Hoe dit toekomstig medicijnonderzoek gaat beïnvloeden is nog onduidelijk. We houden jullie op de hoogte. Wilt u het wetenschappelijk artikel ontvangen? Mailt u Sanne van Rijn met een verzoek via svanrijn@hchwa-d.nl. 

Klik hier om de nieuwsbrief van augustus 2023 van het LUMC te openen.

Het Amerikaanse bedrijf Alnylam heeft een RNA therapie ontwikkelt die mogelijk voor de Katwijkse ziekte werkt. Dit is de allereerste behandeling die eventueel in de hersenen kan gaan werken. Ze komen u daar graag over vertellen en gaan daarover met u in gesprek. We nodigen u uit voor wat een bijzondere ochtend kan worden.

Alnylam is een Amerikaans bedrijf, met een Europese tak, dat medicijnen ontwikkelt voor zeldzame aandoeningen. Momenteel ontwikkelen zij het medicijn ALN-APP, een RNA therapie die zorgt dat in de cellen van de hersenen minder van het giftige eiwit APP wordt aangemaakt. Het is het eerste medicijn ooit dat mogelijk werkt op ‘ons’ giftige eiwit.

Er loopt al onderzoek naar ALN-APP in Nederland, bij mensen met vroege Alzheimer. Alnylam is geïnteresseerd in het organiseren van een medicijnonderzoek met het middel bij de Katwijkse ziekte. Daarom hebben zij de afgelopen twee jaar geïnvesteerd in onderzoek (TRACK DCAA). Nu we daadwerkelijk dichtbij een medicijnonderzoek zijn, komt het bedrijf zich graag voorstellen en meer over hun medicijn en toekomstig onderzoek vertellen.

Naast de presentaties van onderzoekers en Alnylam, vragen we u met hen in gesprek te gaan. Zij kunnen namelijk van ú leren over wat het leven met HCHWA-d inhoudt en dat helpt hen bij het ontwikkelen van het medicijn. Een belangrijke bijeenkomst dus!

Vanwege beperkte ruimte in de Roskam vragen we u zich aan te melden bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl vóór 19 juli. U kunt haar ook uw vragen voor Alnylam sturen, die zij dan kunnen meenemen in hun presentatie. We laten u zo snel mogelijk weten of de bijeenkomst ook online te volgen zal zijn.

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

U hoort het vaak genoeg: de huidige onderzoeken naar de Katwijkse ziekte helpen ons te begrijpen hoe de ziekte zich ontwikkeld. Wat levert dat op? Recent publiceerde het onderzoeksteam in het LUMC een belangrijk nieuw wetenschappelijk artikel in de Lancet, waarin zij de fasen van de ziekte beschrijven. In dit bericht op de website van het LUMC vertelt Emma Koemans meer over het nieuwe model en bedankt zij namens het team iedereen die daaraan heeft bijgedragen.

Sommigen van jullie doen al jaren mee aan onderzoek en daar zijn wij en het team LUMC dankbaar voor. Op basis van resultaten van die onderzoeken, onderzoek bij de gedoneerde hersenen van overleden familieleden en onderzoek bij muizen zijn nu 4 fasen van de ziekte kenbaar gemaakt. 

Dat zijn: 1) eerste eiwitopstapeling, 2) vermindere reactie van de hersenvaten bij stimulatie (bijvoorbeeld in het deel van de hersenen dat reageert op visuele stimuli), 3) schade aan de vaten zonder dat zich een hersenbloeding heeft voorgedaan, 4) hersenbloeding(en). De 4 fasen zijn in beeld gebracht in de volgende afbeelding.

Uit het onderzoek blijkt dat de eerste stapeling zich voordoet 20 jaar voordat fase 4 begint. Dat betekent dat bij gendragers de stapeling rond ongeveer het 30e levensjaar begint. Dat inzicht kan vrij schokkend zijn en geeft gegelijkertijd belangrijk inzicht voor medicijnonderzoek. Dat draait tenslotte deels om wanneer je moet beginnen met ingrijpen en hoe je kunt meten dat de ziekte daadwerkelijk afremt als gevolg van de therapie. 

Hoe dit toekomstig medicijnonderzoek gaat beïnvloeden is nog onduidelijk. We houden jullie op de hoogte. Wilt u het wetenschappelijk artikel ontvangen? Mailt u Sanne van Rijn met een verzoek via svanrijn@hchwa-d.nl. 

Klik hier om de nieuwsbrief van augustus 2023 van het LUMC te openen.

Het Amerikaanse bedrijf Alnylam heeft een RNA therapie ontwikkelt die mogelijk voor de Katwijkse ziekte werkt. Dit is de allereerste behandeling die eventueel in de hersenen kan gaan werken. Ze komen u daar graag over vertellen en gaan daarover met u in gesprek. We nodigen u uit voor wat een bijzondere ochtend kan worden.

Alnylam is een Amerikaans bedrijf, met een Europese tak, dat medicijnen ontwikkelt voor zeldzame aandoeningen. Momenteel ontwikkelen zij het medicijn ALN-APP, een RNA therapie die zorgt dat in de cellen van de hersenen minder van het giftige eiwit APP wordt aangemaakt. Het is het eerste medicijn ooit dat mogelijk werkt op ‘ons’ giftige eiwit.

Er loopt al onderzoek naar ALN-APP in Nederland, bij mensen met vroege Alzheimer. Alnylam is geïnteresseerd in het organiseren van een medicijnonderzoek met het middel bij de Katwijkse ziekte. Daarom hebben zij de afgelopen twee jaar geïnvesteerd in onderzoek (TRACK DCAA). Nu we daadwerkelijk dichtbij een medicijnonderzoek zijn, komt het bedrijf zich graag voorstellen en meer over hun medicijn en toekomstig onderzoek vertellen.

Naast de presentaties van onderzoekers en Alnylam, vragen we u met hen in gesprek te gaan. Zij kunnen namelijk van ú leren over wat het leven met HCHWA-d inhoudt en dat helpt hen bij het ontwikkelen van het medicijn. Een belangrijke bijeenkomst dus!

Vanwege beperkte ruimte in de Roskam vragen we u zich aan te melden bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl vóór 19 juli. U kunt haar ook uw vragen voor Alnylam sturen, die zij dan kunnen meenemen in hun presentatie. We laten u zo snel mogelijk weten of de bijeenkomst ook online te volgen zal zijn.

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

U hoort het vaak genoeg: de huidige onderzoeken naar de Katwijkse ziekte helpen ons te begrijpen hoe de ziekte zich ontwikkeld. Wat levert dat op? Recent publiceerde het onderzoeksteam in het LUMC een belangrijk nieuw wetenschappelijk artikel in de Lancet, waarin zij de fasen van de ziekte beschrijven. In dit bericht op de website van het LUMC vertelt Emma Koemans meer over het nieuwe model en bedankt zij namens het team iedereen die daaraan heeft bijgedragen.

Sommigen van jullie doen al jaren mee aan onderzoek en daar zijn wij en het team LUMC dankbaar voor. Op basis van resultaten van die onderzoeken, onderzoek bij de gedoneerde hersenen van overleden familieleden en onderzoek bij muizen zijn nu 4 fasen van de ziekte kenbaar gemaakt. 

Dat zijn: 1) eerste eiwitopstapeling, 2) vermindere reactie van de hersenvaten bij stimulatie (bijvoorbeeld in het deel van de hersenen dat reageert op visuele stimuli), 3) schade aan de vaten zonder dat zich een hersenbloeding heeft voorgedaan, 4) hersenbloeding(en). De 4 fasen zijn in beeld gebracht in de volgende afbeelding.

Uit het onderzoek blijkt dat de eerste stapeling zich voordoet 20 jaar voordat fase 4 begint. Dat betekent dat bij gendragers de stapeling rond ongeveer het 30e levensjaar begint. Dat inzicht kan vrij schokkend zijn en geeft gegelijkertijd belangrijk inzicht voor medicijnonderzoek. Dat draait tenslotte deels om wanneer je moet beginnen met ingrijpen en hoe je kunt meten dat de ziekte daadwerkelijk afremt als gevolg van de therapie. 

Hoe dit toekomstig medicijnonderzoek gaat beïnvloeden is nog onduidelijk. We houden jullie op de hoogte. Wilt u het wetenschappelijk artikel ontvangen? Mailt u Sanne van Rijn met een verzoek via svanrijn@hchwa-d.nl. 

Klik hier om de nieuwsbrief van augustus 2023 van het LUMC te openen.

Het Amerikaanse bedrijf Alnylam heeft een RNA therapie ontwikkelt die mogelijk voor de Katwijkse ziekte werkt. Dit is de allereerste behandeling die eventueel in de hersenen kan gaan werken. Ze komen u daar graag over vertellen en gaan daarover met u in gesprek. We nodigen u uit voor wat een bijzondere ochtend kan worden.

Alnylam is een Amerikaans bedrijf, met een Europese tak, dat medicijnen ontwikkelt voor zeldzame aandoeningen. Momenteel ontwikkelen zij het medicijn ALN-APP, een RNA therapie die zorgt dat in de cellen van de hersenen minder van het giftige eiwit APP wordt aangemaakt. Het is het eerste medicijn ooit dat mogelijk werkt op ‘ons’ giftige eiwit.

Er loopt al onderzoek naar ALN-APP in Nederland, bij mensen met vroege Alzheimer. Alnylam is geïnteresseerd in het organiseren van een medicijnonderzoek met het middel bij de Katwijkse ziekte. Daarom hebben zij de afgelopen twee jaar geïnvesteerd in onderzoek (TRACK DCAA). Nu we daadwerkelijk dichtbij een medicijnonderzoek zijn, komt het bedrijf zich graag voorstellen en meer over hun medicijn en toekomstig onderzoek vertellen.

Naast de presentaties van onderzoekers en Alnylam, vragen we u met hen in gesprek te gaan. Zij kunnen namelijk van ú leren over wat het leven met HCHWA-d inhoudt en dat helpt hen bij het ontwikkelen van het medicijn. Een belangrijke bijeenkomst dus!

Vanwege beperkte ruimte in de Roskam vragen we u zich aan te melden bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl vóór 19 juli. U kunt haar ook uw vragen voor Alnylam sturen, die zij dan kunnen meenemen in hun presentatie. We laten u zo snel mogelijk weten of de bijeenkomst ook online te volgen zal zijn.

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

U hoort het vaak genoeg: de huidige onderzoeken naar de Katwijkse ziekte helpen ons te begrijpen hoe de ziekte zich ontwikkeld. Wat levert dat op? Recent publiceerde het onderzoeksteam in het LUMC een belangrijk nieuw wetenschappelijk artikel in de Lancet, waarin zij de fasen van de ziekte beschrijven. In dit bericht op de website van het LUMC vertelt Emma Koemans meer over het nieuwe model en bedankt zij namens het team iedereen die daaraan heeft bijgedragen.

Sommigen van jullie doen al jaren mee aan onderzoek en daar zijn wij en het team LUMC dankbaar voor. Op basis van resultaten van die onderzoeken, onderzoek bij de gedoneerde hersenen van overleden familieleden en onderzoek bij muizen zijn nu 4 fasen van de ziekte kenbaar gemaakt. 

Dat zijn: 1) eerste eiwitopstapeling, 2) vermindere reactie van de hersenvaten bij stimulatie (bijvoorbeeld in het deel van de hersenen dat reageert op visuele stimuli), 3) schade aan de vaten zonder dat zich een hersenbloeding heeft voorgedaan, 4) hersenbloeding(en). De 4 fasen zijn in beeld gebracht in de volgende afbeelding.

Uit het onderzoek blijkt dat de eerste stapeling zich voordoet 20 jaar voordat fase 4 begint. Dat betekent dat bij gendragers de stapeling rond ongeveer het 30e levensjaar begint. Dat inzicht kan vrij schokkend zijn en geeft gegelijkertijd belangrijk inzicht voor medicijnonderzoek. Dat draait tenslotte deels om wanneer je moet beginnen met ingrijpen en hoe je kunt meten dat de ziekte daadwerkelijk afremt als gevolg van de therapie. 

Hoe dit toekomstig medicijnonderzoek gaat beïnvloeden is nog onduidelijk. We houden jullie op de hoogte. Wilt u het wetenschappelijk artikel ontvangen? Mailt u Sanne van Rijn met een verzoek via svanrijn@hchwa-d.nl. 

Klik hier om de nieuwsbrief van augustus 2023 van het LUMC te openen.

Het Amerikaanse bedrijf Alnylam heeft een RNA therapie ontwikkelt die mogelijk voor de Katwijkse ziekte werkt. Dit is de allereerste behandeling die eventueel in de hersenen kan gaan werken. Ze komen u daar graag over vertellen en gaan daarover met u in gesprek. We nodigen u uit voor wat een bijzondere ochtend kan worden.

Alnylam is een Amerikaans bedrijf, met een Europese tak, dat medicijnen ontwikkelt voor zeldzame aandoeningen. Momenteel ontwikkelen zij het medicijn ALN-APP, een RNA therapie die zorgt dat in de cellen van de hersenen minder van het giftige eiwit APP wordt aangemaakt. Het is het eerste medicijn ooit dat mogelijk werkt op ‘ons’ giftige eiwit.

Er loopt al onderzoek naar ALN-APP in Nederland, bij mensen met vroege Alzheimer. Alnylam is geïnteresseerd in het organiseren van een medicijnonderzoek met het middel bij de Katwijkse ziekte. Daarom hebben zij de afgelopen twee jaar geïnvesteerd in onderzoek (TRACK DCAA). Nu we daadwerkelijk dichtbij een medicijnonderzoek zijn, komt het bedrijf zich graag voorstellen en meer over hun medicijn en toekomstig onderzoek vertellen.

Naast de presentaties van onderzoekers en Alnylam, vragen we u met hen in gesprek te gaan. Zij kunnen namelijk van ú leren over wat het leven met HCHWA-d inhoudt en dat helpt hen bij het ontwikkelen van het medicijn. Een belangrijke bijeenkomst dus!

Vanwege beperkte ruimte in de Roskam vragen we u zich aan te melden bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl vóór 19 juli. U kunt haar ook uw vragen voor Alnylam sturen, die zij dan kunnen meenemen in hun presentatie. We laten u zo snel mogelijk weten of de bijeenkomst ook online te volgen zal zijn.

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

U hoort het vaak genoeg: de huidige onderzoeken naar de Katwijkse ziekte helpen ons te begrijpen hoe de ziekte zich ontwikkeld. Wat levert dat op? Recent publiceerde het onderzoeksteam in het LUMC een belangrijk nieuw wetenschappelijk artikel in de Lancet, waarin zij de fasen van de ziekte beschrijven. In dit bericht op de website van het LUMC vertelt Emma Koemans meer over het nieuwe model en bedankt zij namens het team iedereen die daaraan heeft bijgedragen.

Sommigen van jullie doen al jaren mee aan onderzoek en daar zijn wij en het team LUMC dankbaar voor. Op basis van resultaten van die onderzoeken, onderzoek bij de gedoneerde hersenen van overleden familieleden en onderzoek bij muizen zijn nu 4 fasen van de ziekte kenbaar gemaakt. 

Dat zijn: 1) eerste eiwitopstapeling, 2) vermindere reactie van de hersenvaten bij stimulatie (bijvoorbeeld in het deel van de hersenen dat reageert op visuele stimuli), 3) schade aan de vaten zonder dat zich een hersenbloeding heeft voorgedaan, 4) hersenbloeding(en). De 4 fasen zijn in beeld gebracht in de volgende afbeelding.

Uit het onderzoek blijkt dat de eerste stapeling zich voordoet 20 jaar voordat fase 4 begint. Dat betekent dat bij gendragers de stapeling rond ongeveer het 30e levensjaar begint. Dat inzicht kan vrij schokkend zijn en geeft gegelijkertijd belangrijk inzicht voor medicijnonderzoek. Dat draait tenslotte deels om wanneer je moet beginnen met ingrijpen en hoe je kunt meten dat de ziekte daadwerkelijk afremt als gevolg van de therapie. 

Hoe dit toekomstig medicijnonderzoek gaat beïnvloeden is nog onduidelijk. We houden jullie op de hoogte. Wilt u het wetenschappelijk artikel ontvangen? Mailt u Sanne van Rijn met een verzoek via svanrijn@hchwa-d.nl. 

Klik hier om de nieuwsbrief van augustus 2023 van het LUMC te openen.

Het Amerikaanse bedrijf Alnylam heeft een RNA therapie ontwikkelt die mogelijk voor de Katwijkse ziekte werkt. Dit is de allereerste behandeling die eventueel in de hersenen kan gaan werken. Ze komen u daar graag over vertellen en gaan daarover met u in gesprek. We nodigen u uit voor wat een bijzondere ochtend kan worden.

Alnylam is een Amerikaans bedrijf, met een Europese tak, dat medicijnen ontwikkelt voor zeldzame aandoeningen. Momenteel ontwikkelen zij het medicijn ALN-APP, een RNA therapie die zorgt dat in de cellen van de hersenen minder van het giftige eiwit APP wordt aangemaakt. Het is het eerste medicijn ooit dat mogelijk werkt op ‘ons’ giftige eiwit.

Er loopt al onderzoek naar ALN-APP in Nederland, bij mensen met vroege Alzheimer. Alnylam is geïnteresseerd in het organiseren van een medicijnonderzoek met het middel bij de Katwijkse ziekte. Daarom hebben zij de afgelopen twee jaar geïnvesteerd in onderzoek (TRACK DCAA). Nu we daadwerkelijk dichtbij een medicijnonderzoek zijn, komt het bedrijf zich graag voorstellen en meer over hun medicijn en toekomstig onderzoek vertellen.

Naast de presentaties van onderzoekers en Alnylam, vragen we u met hen in gesprek te gaan. Zij kunnen namelijk van ú leren over wat het leven met HCHWA-d inhoudt en dat helpt hen bij het ontwikkelen van het medicijn. Een belangrijke bijeenkomst dus!

Vanwege beperkte ruimte in de Roskam vragen we u zich aan te melden bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl vóór 19 juli. U kunt haar ook uw vragen voor Alnylam sturen, die zij dan kunnen meenemen in hun presentatie. We laten u zo snel mogelijk weten of de bijeenkomst ook online te volgen zal zijn.

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

U hoort het vaak genoeg: de huidige onderzoeken naar de Katwijkse ziekte helpen ons te begrijpen hoe de ziekte zich ontwikkeld. Wat levert dat op? Recent publiceerde het onderzoeksteam in het LUMC een belangrijk nieuw wetenschappelijk artikel in de Lancet, waarin zij de fasen van de ziekte beschrijven. In dit bericht op de website van het LUMC vertelt Emma Koemans meer over het nieuwe model en bedankt zij namens het team iedereen die daaraan heeft bijgedragen.

Sommigen van jullie doen al jaren mee aan onderzoek en daar zijn wij en het team LUMC dankbaar voor. Op basis van resultaten van die onderzoeken, onderzoek bij de gedoneerde hersenen van overleden familieleden en onderzoek bij muizen zijn nu 4 fasen van de ziekte kenbaar gemaakt. 

Dat zijn: 1) eerste eiwitopstapeling, 2) vermindere reactie van de hersenvaten bij stimulatie (bijvoorbeeld in het deel van de hersenen dat reageert op visuele stimuli), 3) schade aan de vaten zonder dat zich een hersenbloeding heeft voorgedaan, 4) hersenbloeding(en). De 4 fasen zijn in beeld gebracht in de volgende afbeelding.

Uit het onderzoek blijkt dat de eerste stapeling zich voordoet 20 jaar voordat fase 4 begint. Dat betekent dat bij gendragers de stapeling rond ongeveer het 30e levensjaar begint. Dat inzicht kan vrij schokkend zijn en geeft gegelijkertijd belangrijk inzicht voor medicijnonderzoek. Dat draait tenslotte deels om wanneer je moet beginnen met ingrijpen en hoe je kunt meten dat de ziekte daadwerkelijk afremt als gevolg van de therapie. 

Hoe dit toekomstig medicijnonderzoek gaat beïnvloeden is nog onduidelijk. We houden jullie op de hoogte. Wilt u het wetenschappelijk artikel ontvangen? Mailt u Sanne van Rijn met een verzoek via svanrijn@hchwa-d.nl. 

Klik hier om de nieuwsbrief van augustus 2023 van het LUMC te openen.

Het Amerikaanse bedrijf Alnylam heeft een RNA therapie ontwikkelt die mogelijk voor de Katwijkse ziekte werkt. Dit is de allereerste behandeling die eventueel in de hersenen kan gaan werken. Ze komen u daar graag over vertellen en gaan daarover met u in gesprek. We nodigen u uit voor wat een bijzondere ochtend kan worden.

Alnylam is een Amerikaans bedrijf, met een Europese tak, dat medicijnen ontwikkelt voor zeldzame aandoeningen. Momenteel ontwikkelen zij het medicijn ALN-APP, een RNA therapie die zorgt dat in de cellen van de hersenen minder van het giftige eiwit APP wordt aangemaakt. Het is het eerste medicijn ooit dat mogelijk werkt op ‘ons’ giftige eiwit.

Er loopt al onderzoek naar ALN-APP in Nederland, bij mensen met vroege Alzheimer. Alnylam is geïnteresseerd in het organiseren van een medicijnonderzoek met het middel bij de Katwijkse ziekte. Daarom hebben zij de afgelopen twee jaar geïnvesteerd in onderzoek (TRACK DCAA). Nu we daadwerkelijk dichtbij een medicijnonderzoek zijn, komt het bedrijf zich graag voorstellen en meer over hun medicijn en toekomstig onderzoek vertellen.

Naast de presentaties van onderzoekers en Alnylam, vragen we u met hen in gesprek te gaan. Zij kunnen namelijk van ú leren over wat het leven met HCHWA-d inhoudt en dat helpt hen bij het ontwikkelen van het medicijn. Een belangrijke bijeenkomst dus!

Vanwege beperkte ruimte in de Roskam vragen we u zich aan te melden bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl vóór 19 juli. U kunt haar ook uw vragen voor Alnylam sturen, die zij dan kunnen meenemen in hun presentatie. We laten u zo snel mogelijk weten of de bijeenkomst ook online te volgen zal zijn.

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

U hoort het vaak genoeg: de huidige onderzoeken naar de Katwijkse ziekte helpen ons te begrijpen hoe de ziekte zich ontwikkeld. Wat levert dat op? Recent publiceerde het onderzoeksteam in het LUMC een belangrijk nieuw wetenschappelijk artikel in de Lancet, waarin zij de fasen van de ziekte beschrijven. In dit bericht op de website van het LUMC vertelt Emma Koemans meer over het nieuwe model en bedankt zij namens het team iedereen die daaraan heeft bijgedragen.

Sommigen van jullie doen al jaren mee aan onderzoek en daar zijn wij en het team LUMC dankbaar voor. Op basis van resultaten van die onderzoeken, onderzoek bij de gedoneerde hersenen van overleden familieleden en onderzoek bij muizen zijn nu 4 fasen van de ziekte kenbaar gemaakt. 

Dat zijn: 1) eerste eiwitopstapeling, 2) vermindere reactie van de hersenvaten bij stimulatie (bijvoorbeeld in het deel van de hersenen dat reageert op visuele stimuli), 3) schade aan de vaten zonder dat zich een hersenbloeding heeft voorgedaan, 4) hersenbloeding(en). De 4 fasen zijn in beeld gebracht in de volgende afbeelding.

Uit het onderzoek blijkt dat de eerste stapeling zich voordoet 20 jaar voordat fase 4 begint. Dat betekent dat bij gendragers de stapeling rond ongeveer het 30e levensjaar begint. Dat inzicht kan vrij schokkend zijn en geeft gegelijkertijd belangrijk inzicht voor medicijnonderzoek. Dat draait tenslotte deels om wanneer je moet beginnen met ingrijpen en hoe je kunt meten dat de ziekte daadwerkelijk afremt als gevolg van de therapie. 

Hoe dit toekomstig medicijnonderzoek gaat beïnvloeden is nog onduidelijk. We houden jullie op de hoogte. Wilt u het wetenschappelijk artikel ontvangen? Mailt u Sanne van Rijn met een verzoek via svanrijn@hchwa-d.nl. 

Klik hier om de nieuwsbrief van augustus 2023 van het LUMC te openen.

Het Amerikaanse bedrijf Alnylam heeft een RNA therapie ontwikkelt die mogelijk voor de Katwijkse ziekte werkt. Dit is de allereerste behandeling die eventueel in de hersenen kan gaan werken. Ze komen u daar graag over vertellen en gaan daarover met u in gesprek. We nodigen u uit voor wat een bijzondere ochtend kan worden.

Alnylam is een Amerikaans bedrijf, met een Europese tak, dat medicijnen ontwikkelt voor zeldzame aandoeningen. Momenteel ontwikkelen zij het medicijn ALN-APP, een RNA therapie die zorgt dat in de cellen van de hersenen minder van het giftige eiwit APP wordt aangemaakt. Het is het eerste medicijn ooit dat mogelijk werkt op ‘ons’ giftige eiwit.

Er loopt al onderzoek naar ALN-APP in Nederland, bij mensen met vroege Alzheimer. Alnylam is geïnteresseerd in het organiseren van een medicijnonderzoek met het middel bij de Katwijkse ziekte. Daarom hebben zij de afgelopen twee jaar geïnvesteerd in onderzoek (TRACK DCAA). Nu we daadwerkelijk dichtbij een medicijnonderzoek zijn, komt het bedrijf zich graag voorstellen en meer over hun medicijn en toekomstig onderzoek vertellen.

Naast de presentaties van onderzoekers en Alnylam, vragen we u met hen in gesprek te gaan. Zij kunnen namelijk van ú leren over wat het leven met HCHWA-d inhoudt en dat helpt hen bij het ontwikkelen van het medicijn. Een belangrijke bijeenkomst dus!

Vanwege beperkte ruimte in de Roskam vragen we u zich aan te melden bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl vóór 19 juli. U kunt haar ook uw vragen voor Alnylam sturen, die zij dan kunnen meenemen in hun presentatie. We laten u zo snel mogelijk weten of de bijeenkomst ook online te volgen zal zijn.

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

U hoort het vaak genoeg: de huidige onderzoeken naar de Katwijkse ziekte helpen ons te begrijpen hoe de ziekte zich ontwikkeld. Wat levert dat op? Recent publiceerde het onderzoeksteam in het LUMC een belangrijk nieuw wetenschappelijk artikel in de Lancet, waarin zij de fasen van de ziekte beschrijven. In dit bericht op de website van het LUMC vertelt Emma Koemans meer over het nieuwe model en bedankt zij namens het team iedereen die daaraan heeft bijgedragen.

Sommigen van jullie doen al jaren mee aan onderzoek en daar zijn wij en het team LUMC dankbaar voor. Op basis van resultaten van die onderzoeken, onderzoek bij de gedoneerde hersenen van overleden familieleden en onderzoek bij muizen zijn nu 4 fasen van de ziekte kenbaar gemaakt. 

Dat zijn: 1) eerste eiwitopstapeling, 2) vermindere reactie van de hersenvaten bij stimulatie (bijvoorbeeld in het deel van de hersenen dat reageert op visuele stimuli), 3) schade aan de vaten zonder dat zich een hersenbloeding heeft voorgedaan, 4) hersenbloeding(en). De 4 fasen zijn in beeld gebracht in de volgende afbeelding.

Uit het onderzoek blijkt dat de eerste stapeling zich voordoet 20 jaar voordat fase 4 begint. Dat betekent dat bij gendragers de stapeling rond ongeveer het 30e levensjaar begint. Dat inzicht kan vrij schokkend zijn en geeft gegelijkertijd belangrijk inzicht voor medicijnonderzoek. Dat draait tenslotte deels om wanneer je moet beginnen met ingrijpen en hoe je kunt meten dat de ziekte daadwerkelijk afremt als gevolg van de therapie. 

Hoe dit toekomstig medicijnonderzoek gaat beïnvloeden is nog onduidelijk. We houden jullie op de hoogte. Wilt u het wetenschappelijk artikel ontvangen? Mailt u Sanne van Rijn met een verzoek via svanrijn@hchwa-d.nl. 

Klik hier om de nieuwsbrief van augustus 2023 van het LUMC te openen.

Het Amerikaanse bedrijf Alnylam heeft een RNA therapie ontwikkelt die mogelijk voor de Katwijkse ziekte werkt. Dit is de allereerste behandeling die eventueel in de hersenen kan gaan werken. Ze komen u daar graag over vertellen en gaan daarover met u in gesprek. We nodigen u uit voor wat een bijzondere ochtend kan worden.

Alnylam is een Amerikaans bedrijf, met een Europese tak, dat medicijnen ontwikkelt voor zeldzame aandoeningen. Momenteel ontwikkelen zij het medicijn ALN-APP, een RNA therapie die zorgt dat in de cellen van de hersenen minder van het giftige eiwit APP wordt aangemaakt. Het is het eerste medicijn ooit dat mogelijk werkt op ‘ons’ giftige eiwit.

Er loopt al onderzoek naar ALN-APP in Nederland, bij mensen met vroege Alzheimer. Alnylam is geïnteresseerd in het organiseren van een medicijnonderzoek met het middel bij de Katwijkse ziekte. Daarom hebben zij de afgelopen twee jaar geïnvesteerd in onderzoek (TRACK DCAA). Nu we daadwerkelijk dichtbij een medicijnonderzoek zijn, komt het bedrijf zich graag voorstellen en meer over hun medicijn en toekomstig onderzoek vertellen.

Naast de presentaties van onderzoekers en Alnylam, vragen we u met hen in gesprek te gaan. Zij kunnen namelijk van ú leren over wat het leven met HCHWA-d inhoudt en dat helpt hen bij het ontwikkelen van het medicijn. Een belangrijke bijeenkomst dus!

Vanwege beperkte ruimte in de Roskam vragen we u zich aan te melden bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl vóór 19 juli. U kunt haar ook uw vragen voor Alnylam sturen, die zij dan kunnen meenemen in hun presentatie. We laten u zo snel mogelijk weten of de bijeenkomst ook online te volgen zal zijn.

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

U hoort het vaak genoeg: de huidige onderzoeken naar de Katwijkse ziekte helpen ons te begrijpen hoe de ziekte zich ontwikkeld. Wat levert dat op? Recent publiceerde het onderzoeksteam in het LUMC een belangrijk nieuw wetenschappelijk artikel in de Lancet, waarin zij de fasen van de ziekte beschrijven. In dit bericht op de website van het LUMC vertelt Emma Koemans meer over het nieuwe model en bedankt zij namens het team iedereen die daaraan heeft bijgedragen.

Sommigen van jullie doen al jaren mee aan onderzoek en daar zijn wij en het team LUMC dankbaar voor. Op basis van resultaten van die onderzoeken, onderzoek bij de gedoneerde hersenen van overleden familieleden en onderzoek bij muizen zijn nu 4 fasen van de ziekte kenbaar gemaakt. 

Dat zijn: 1) eerste eiwitopstapeling, 2) vermindere reactie van de hersenvaten bij stimulatie (bijvoorbeeld in het deel van de hersenen dat reageert op visuele stimuli), 3) schade aan de vaten zonder dat zich een hersenbloeding heeft voorgedaan, 4) hersenbloeding(en). De 4 fasen zijn in beeld gebracht in de volgende afbeelding.

Uit het onderzoek blijkt dat de eerste stapeling zich voordoet 20 jaar voordat fase 4 begint. Dat betekent dat bij gendragers de stapeling rond ongeveer het 30e levensjaar begint. Dat inzicht kan vrij schokkend zijn en geeft gegelijkertijd belangrijk inzicht voor medicijnonderzoek. Dat draait tenslotte deels om wanneer je moet beginnen met ingrijpen en hoe je kunt meten dat de ziekte daadwerkelijk afremt als gevolg van de therapie. 

Hoe dit toekomstig medicijnonderzoek gaat beïnvloeden is nog onduidelijk. We houden jullie op de hoogte. Wilt u het wetenschappelijk artikel ontvangen? Mailt u Sanne van Rijn met een verzoek via svanrijn@hchwa-d.nl. 

Klik hier om de nieuwsbrief van augustus 2023 van het LUMC te openen.

Het Amerikaanse bedrijf Alnylam heeft een RNA therapie ontwikkelt die mogelijk voor de Katwijkse ziekte werkt. Dit is de allereerste behandeling die eventueel in de hersenen kan gaan werken. Ze komen u daar graag over vertellen en gaan daarover met u in gesprek. We nodigen u uit voor wat een bijzondere ochtend kan worden.

Alnylam is een Amerikaans bedrijf, met een Europese tak, dat medicijnen ontwikkelt voor zeldzame aandoeningen. Momenteel ontwikkelen zij het medicijn ALN-APP, een RNA therapie die zorgt dat in de cellen van de hersenen minder van het giftige eiwit APP wordt aangemaakt. Het is het eerste medicijn ooit dat mogelijk werkt op ‘ons’ giftige eiwit.

Er loopt al onderzoek naar ALN-APP in Nederland, bij mensen met vroege Alzheimer. Alnylam is geïnteresseerd in het organiseren van een medicijnonderzoek met het middel bij de Katwijkse ziekte. Daarom hebben zij de afgelopen twee jaar geïnvesteerd in onderzoek (TRACK DCAA). Nu we daadwerkelijk dichtbij een medicijnonderzoek zijn, komt het bedrijf zich graag voorstellen en meer over hun medicijn en toekomstig onderzoek vertellen.

Naast de presentaties van onderzoekers en Alnylam, vragen we u met hen in gesprek te gaan. Zij kunnen namelijk van ú leren over wat het leven met HCHWA-d inhoudt en dat helpt hen bij het ontwikkelen van het medicijn. Een belangrijke bijeenkomst dus!

Vanwege beperkte ruimte in de Roskam vragen we u zich aan te melden bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl vóór 19 juli. U kunt haar ook uw vragen voor Alnylam sturen, die zij dan kunnen meenemen in hun presentatie. We laten u zo snel mogelijk weten of de bijeenkomst ook online te volgen zal zijn.

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

U hoort het vaak genoeg: de huidige onderzoeken naar de Katwijkse ziekte helpen ons te begrijpen hoe de ziekte zich ontwikkeld. Wat levert dat op? Recent publiceerde het onderzoeksteam in het LUMC een belangrijk nieuw wetenschappelijk artikel in de Lancet, waarin zij de fasen van de ziekte beschrijven. In dit bericht op de website van het LUMC vertelt Emma Koemans meer over het nieuwe model en bedankt zij namens het team iedereen die daaraan heeft bijgedragen.

Sommigen van jullie doen al jaren mee aan onderzoek en daar zijn wij en het team LUMC dankbaar voor. Op basis van resultaten van die onderzoeken, onderzoek bij de gedoneerde hersenen van overleden familieleden en onderzoek bij muizen zijn nu 4 fasen van de ziekte kenbaar gemaakt. 

Dat zijn: 1) eerste eiwitopstapeling, 2) vermindere reactie van de hersenvaten bij stimulatie (bijvoorbeeld in het deel van de hersenen dat reageert op visuele stimuli), 3) schade aan de vaten zonder dat zich een hersenbloeding heeft voorgedaan, 4) hersenbloeding(en). De 4 fasen zijn in beeld gebracht in de volgende afbeelding.

Uit het onderzoek blijkt dat de eerste stapeling zich voordoet 20 jaar voordat fase 4 begint. Dat betekent dat bij gendragers de stapeling rond ongeveer het 30e levensjaar begint. Dat inzicht kan vrij schokkend zijn en geeft gegelijkertijd belangrijk inzicht voor medicijnonderzoek. Dat draait tenslotte deels om wanneer je moet beginnen met ingrijpen en hoe je kunt meten dat de ziekte daadwerkelijk afremt als gevolg van de therapie. 

Hoe dit toekomstig medicijnonderzoek gaat beïnvloeden is nog onduidelijk. We houden jullie op de hoogte. Wilt u het wetenschappelijk artikel ontvangen? Mailt u Sanne van Rijn met een verzoek via svanrijn@hchwa-d.nl. 

Klik hier om de nieuwsbrief van augustus 2023 van het LUMC te openen.

Het Amerikaanse bedrijf Alnylam heeft een RNA therapie ontwikkelt die mogelijk voor de Katwijkse ziekte werkt. Dit is de allereerste behandeling die eventueel in de hersenen kan gaan werken. Ze komen u daar graag over vertellen en gaan daarover met u in gesprek. We nodigen u uit voor wat een bijzondere ochtend kan worden.

Alnylam is een Amerikaans bedrijf, met een Europese tak, dat medicijnen ontwikkelt voor zeldzame aandoeningen. Momenteel ontwikkelen zij het medicijn ALN-APP, een RNA therapie die zorgt dat in de cellen van de hersenen minder van het giftige eiwit APP wordt aangemaakt. Het is het eerste medicijn ooit dat mogelijk werkt op ‘ons’ giftige eiwit.

Er loopt al onderzoek naar ALN-APP in Nederland, bij mensen met vroege Alzheimer. Alnylam is geïnteresseerd in het organiseren van een medicijnonderzoek met het middel bij de Katwijkse ziekte. Daarom hebben zij de afgelopen twee jaar geïnvesteerd in onderzoek (TRACK DCAA). Nu we daadwerkelijk dichtbij een medicijnonderzoek zijn, komt het bedrijf zich graag voorstellen en meer over hun medicijn en toekomstig onderzoek vertellen.

Naast de presentaties van onderzoekers en Alnylam, vragen we u met hen in gesprek te gaan. Zij kunnen namelijk van ú leren over wat het leven met HCHWA-d inhoudt en dat helpt hen bij het ontwikkelen van het medicijn. Een belangrijke bijeenkomst dus!

Vanwege beperkte ruimte in de Roskam vragen we u zich aan te melden bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl vóór 19 juli. U kunt haar ook uw vragen voor Alnylam sturen, die zij dan kunnen meenemen in hun presentatie. We laten u zo snel mogelijk weten of de bijeenkomst ook online te volgen zal zijn.

Achter de schermen gebeurt er van alles richting het medicijnonderzoek van Alnylam en gelukkig kunnen we daar nu meer over delen! 

Hoewel het protocol voor het onderzoek nog niet definitief is, omdat het nog bij de Europese toezichthouder ligt, staat het inmiddels online op www.clinicaltrials.gov, omdat het onderzoek in Canada (met mensen met sporadische CAA) van start gaat. In dit bericht lees je daar alles over. Naast deze online uitleg over het protocol, zien we jullie graag op 11 mei in het Pieter Groen.

Dan komen Alnylam en het team van het LUMC naar Katwijk om meer te vertellen over de gemaakte keuzes en om jullie vragen te beantwoorden. Daarnaast is psycholoog Sanneke van Rooden aanwezig om dieper in te gaan op het thema: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek?

Na de presentaties en de vragen gaan we uiteen in Samen Sterker Gesprekken, waarin we onze ervaringen met elkaar kunnen delen.

We ontmoeten elkaar in het Pieter Groen College in Katwijk. U kunt vanaf 9.30 uur inlopen. Vanaf 10.00 uur start het programma, dat duurt tot 13.00. Daarna is er mogelijkheid met elkaar na te praten met een bakje koffie of thee.  Aanmelden is verplicht en kan bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl.

We weten nog niet zeker of Alnylam toestemming geeft voor een opname van de bijeenkomst en laten dit zo snel mogelijk weten, zodat deze bijeenkomst ook online terug te kijken is.

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).

U hoort het vaak genoeg: de huidige onderzoeken naar de Katwijkse ziekte helpen ons te begrijpen hoe de ziekte zich ontwikkeld. Wat levert dat op? Recent publiceerde het onderzoeksteam in het LUMC een belangrijk nieuw wetenschappelijk artikel in de Lancet, waarin zij de fasen van de ziekte beschrijven. In dit bericht op de website van het LUMC vertelt Emma Koemans meer over het nieuwe model en bedankt zij namens het team iedereen die daaraan heeft bijgedragen.

Sommigen van jullie doen al jaren mee aan onderzoek en daar zijn wij en het team LUMC dankbaar voor. Op basis van resultaten van die onderzoeken, onderzoek bij de gedoneerde hersenen van overleden familieleden en onderzoek bij muizen zijn nu 4 fasen van de ziekte kenbaar gemaakt. 

Dat zijn: 1) eerste eiwitopstapeling, 2) vermindere reactie van de hersenvaten bij stimulatie (bijvoorbeeld in het deel van de hersenen dat reageert op visuele stimuli), 3) schade aan de vaten zonder dat zich een hersenbloeding heeft voorgedaan, 4) hersenbloeding(en). De 4 fasen zijn in beeld gebracht in de volgende afbeelding.

Uit het onderzoek blijkt dat de eerste stapeling zich voordoet 20 jaar voordat fase 4 begint. Dat betekent dat bij gendragers de stapeling rond ongeveer het 30e levensjaar begint. Dat inzicht kan vrij schokkend zijn en geeft gegelijkertijd belangrijk inzicht voor medicijnonderzoek. Dat draait tenslotte deels om wanneer je moet beginnen met ingrijpen en hoe je kunt meten dat de ziekte daadwerkelijk afremt als gevolg van de therapie. 

Hoe dit toekomstig medicijnonderzoek gaat beïnvloeden is nog onduidelijk. We houden jullie op de hoogte. Wilt u het wetenschappelijk artikel ontvangen? Mailt u Sanne van Rijn met een verzoek via svanrijn@hchwa-d.nl. 

Klik hier om de nieuwsbrief van augustus 2023 van het LUMC te openen.

Het Amerikaanse bedrijf Alnylam heeft een RNA therapie ontwikkelt die mogelijk voor de Katwijkse ziekte werkt. Dit is de allereerste behandeling die eventueel in de hersenen kan gaan werken. Ze komen u daar graag over vertellen en gaan daarover met u in gesprek. We nodigen u uit voor wat een bijzondere ochtend kan worden.

Alnylam is een Amerikaans bedrijf, met een Europese tak, dat medicijnen ontwikkelt voor zeldzame aandoeningen. Momenteel ontwikkelen zij het medicijn ALN-APP, een RNA therapie die zorgt dat in de cellen van de hersenen minder van het giftige eiwit APP wordt aangemaakt. Het is het eerste medicijn ooit dat mogelijk werkt op ‘ons’ giftige eiwit.

Er loopt al onderzoek naar ALN-APP in Nederland, bij mensen met vroege Alzheimer. Alnylam is geïnteresseerd in het organiseren van een medicijnonderzoek met het middel bij de Katwijkse ziekte. Daarom hebben zij de afgelopen twee jaar geïnvesteerd in onderzoek (TRACK DCAA). Nu we daadwerkelijk dichtbij een medicijnonderzoek zijn, komt het bedrijf zich graag voorstellen en meer over hun medicijn en toekomstig onderzoek vertellen.

Naast de presentaties van onderzoekers en Alnylam, vragen we u met hen in gesprek te gaan. Zij kunnen namelijk van ú leren over wat het leven met HCHWA-d inhoudt en dat helpt hen bij het ontwikkelen van het medicijn. Een belangrijke bijeenkomst dus!

Vanwege beperkte ruimte in de Roskam vragen we u zich aan te melden bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl vóór 19 juli. U kunt haar ook uw vragen voor Alnylam sturen, die zij dan kunnen meenemen in hun presentatie. We laten u zo snel mogelijk weten of de bijeenkomst ook online te volgen zal zijn.